肝癌死亡率非常高，大多情况下患者存活期为8个月，1和3年的生存率分别为20%和5%。不少肝癌患者在诊断时就发生了转移，或者有门脉癌栓，无法完全切除肿瘤，或者，即便是手术切除了肿瘤，但手术后很快就复发或发生了转移。这就说明肝癌在某种程度上其实是一种全身性的疾病，也说明了全身药物治疗的重要性。
遗憾的是，传统化疗对肝癌的疗效有效率很低，几乎没有超过20%。尚没有一种传统的化疗药物有确凿的证据表明能延长肝癌病人的生存期。原因之一在于肝癌本身对化疗药物比较不敏感，不像血液系统肿瘤那样对化疗药物敏感。原因之二是传统的化疗药物选择性差，只要是增生快的组织都容易受到化疗药物的损害。因此，很多患者在做完手术、介入、射频等一连串的有创治疗，复发或者疾病再次进展以后，都非常绝望，觉得自己没救了。但是，事实上，最近几年肝癌领域还是有不少重大突破的，涌现出了不少新药：
一、索拉菲尼：唯一已经成功上市的靶向药
目前为止，索拉非尼仍是不能手术和远处转移晚期肝癌患者唯一取得肯定疗效的分子靶向治疗药物，已经在欧洲、美国和我国上市。Ⅲ期临床试验显示，索拉非尼对晚期的肝癌能够延长病人的生存期。其他的分子靶向药物，如针对癌细胞表皮生长因子受体的埃罗替尼以及针对肿瘤血管形成的血管内皮生长因子VEGF的单克隆抗体已经进入Ⅱ期临床试验，初步结果也显示对肝癌有效。
但是肿瘤细胞的信号传导是一个复杂的网络系统,针对单一靶点往往不足以遏制肿瘤，需要联合不同作用途径和机制的药物多靶点治疗。比如索拉非尼联合抗血管形成药物(贝伐单抗、重组人血管内皮抑素及沙利度胺)或EGFR抑制剂(西妥昔单抗及尼妥珠单抗),或者索拉非尼联合化学治疗药物(氟尿嘧啶、替加氟、卡培他滨、奥沙利铂+吉西他滨、奥沙利铂+卡培他滨等)治疗晚期肝癌。但是最佳用法、用量和疗程等还需要通过规范的临床研究明确。
二、PD-1抗体
在这项临床研究中，75%的患者接受过全身治疗或者靶向治疗都失败了。走投无路的患者，选择参加了PD-1抗体的临床试验，接受每两周一次的nivolumab静脉治疗。
在最后42名可评价肝癌病人中，8名(19%)病人在接受nivolumab治疗后获得缓解(肿瘤缩小30%以上)。其中4名病人取得了12个月的持续缓解。一年的总生存率为62%。病情稳定的病人占48%，最长的可达17个月。而且，Nivolumab安全性和耐受性良好，即使在HBV和HCV感染的病人中也非常安全。这的确是个非常鼓舞人心的结果。
肝癌患者如果化疗失败，靶向药物治疗失败，疾病继续进展，而且自身的经济情况还不错，可以考虑PD-1单抗治疗。
