白血病早已不是不治之症!!!

  在我读大学的时候,白血病几乎还是不治之症。

  再往前几十年,这种情况更加明显,就像亚洲骨髓移植之父、中国工程院院士陆道培先生在他主编的《白血病治疗学》第一版的序言中所说的:“回想我在34年前刚开始从事血液病学工作的时候,急性白血病除了输血和护理之外,治疗方法少的可怜。极大多数急性白血病患者在半年内死亡。因此,家父—-一位眼科医师,极力反对我从事白血病研究。照他的说法,治疗白血病的医师只能起到为通向’阎王爷’的道路开通行证的作用。”

  白血病患者的预后从上世纪七十年代开始有所改善,法、美、英三国(FAB)的血液病学及形态学专家根据白血病细胞在显微镜下的形态,把急性白血病分成急性髓性白血病(AML)和急性淋巴细胞白血病(ALL),前者又根据形态特点分为M1-M7,后者分为L1-L3,对于不同类型的白血病施以不同的化疗方案,患者生存期有所延长,少部分患者可以得以治愈。

  我国的科学家首先用维甲酸和砷剂治疗急性早幼粒细胞白血病(M3),并逐渐探明并阐述其作用机理,目前M3的治愈率已经达到95%以上,绝大多数患者绝处逢生,不必移植即可以继续享受美好人生了。

  治疗效果的改善也得益于检验技术的进步,细胞遗传学显示,慢性髓性白血病(CML,俗称“慢粒”)患者的造血细胞存在费城染色体(Ph染色体),也就是患者的9号染色体的部分片段和22染色体的部分片段发生异位,产生了一种融合基因—-BCR/ABL,此种基因编码的产物是一种具有酪氨酸激酶活性的蛋白质,可以阻止细胞的分化成熟及凋亡,导致体内大量不成熟的白细胞积存,患者白细胞数明显增高、脾脏增大。科学家针对这种基因异常研究的新药—-甲磺酸伊马替尼于2001年上市,这是第一代酪氨酸激酶抑制剂(TKI),对慢粒的治疗是里程碑式的进步,此后又开发出第二代、第三代TKI,现在80%以上的服用TKI的患者病情得以良好控制,可以正常工作、生活,不必活在疾病加速、急变的恐惧之中。

  近十几年来,应用MICM分型技术对白血病进行精准诊断、精准治疗,改善了患者预后,最终治愈白血病以及逐步变为现实。

  MICM分型技术就是利用细胞形态学(M)、免疫学(I)、细胞遗传学(C)、分子生物学(M)的方法,根据大量患者的病历资料,找出哪些患者预后好、哪些患者预后差,哪些因素是好的预后因素,哪些是不好的。根据这些检查结果,把患者区分为预后极好型、低危型、中危型、高危型。预后极好型和低危型患者仅仅通过规范化疗或者化疗+免疫治疗就可以达到70-80%的治愈率;中危型患者规范化疗的治愈率是40-50%,加上免疫治疗可以达到60-70%,如果有同胞全合的供者也可以选择异基因造血干细胞移植,可以有70-80%的治愈率。高危型患者即使规范化疗+免疫治疗,其治愈率也很低,甚至不足10%,建议患者及时规范化疗,同时查找供者,预订舱位,及早进行异基因造血干细胞移植,移植后的患者治愈率也能达到50-60%。

  所以,白血病早已不是不治之症!

  但是,我们非常遗憾的看到,还有很多患者不能得到正确的病情评估和规范的分型治疗,浪费了大量的治疗费用,错过了最佳治疗时机。甚至,个别患者本来属于预后极好型或者低危型,化疗缓解后没有巩固治疗,或者改服中药,导致白血病复发,重新评估已属高危!

  现在已经是精准医学的时代,只有正确的评估病情,才能知己知彼,百战不殆!诊断治疗的手段已经非常先进、科学,疗效也非昔日可比。关键是如何选择、如何决策诊断治疗策略,如何找到实施精准医学的专家进行诊断治疗。