美国FDA在2018年批准了一个新方案，用于治疗BRAF V600突变阳性、不能手术切除或转移性甲状腺未分化癌。这个方案由两种靶向药组成：达拉非尼（Tafinlar，GSK）+曲美替尼（Mekinist，GSK）。
这个新方案效果怎么样？适合什么样的患者？我们邀请了国内甲状腺癌领域权威专家——北京协和医院林岩松教授和李小毅教授给您分析一下。
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哪些患者可以考虑使用新方案？有BRAF突变的甲状腺未分化癌
甲状腺未分化癌（anaplastic thyroid carcinoma，ATC）很少见，只占甲状腺癌的1%左右，但恶性程度极高，在诊断时90%的患者病变侵出腺体外、出现广泛的局部侵犯，约2/3的患者在诊断时、或随后发生远处转移。
这类甲状腺癌进展非常快，易迅速引发气道梗阻等情况、导致患者死亡，即使经过手术，也仍有高达92%的患者在8个月内会复发，中位生存时间只有4～5个月，不到20%的患者能存活1年，治疗非常棘手。
由于治疗困难，包括外科手术、放化疗、药物治疗等手段的综合运用十分重要，其中针对基因改变的分子靶向药物是最有希望的疗法。BRAF基因突变是甲状腺癌最常见、最重要的基因突变，它能导致癌细胞增殖。新获批的这个方案能抑制BRAF V600突变及其后续通路的作用。也正因如此，这个方案只对有该突变的患者有效，FDA要求，在用药前先做基因检测，只有明确存在BRAF V600突变，才能用新方案治疗。
新方案好在哪里？
FDA为什么批准这个组合呢？这主要根据一项临床研究的结果。在这项研究中，新方案使69%的患者获得了缓解，预估的1年总生存率为80%。这是一个令人振奋的进步。
新方案安全吗？
联合方案里的这两个药早在2013年就已上市，此次仅是拓展了它们在甲状腺未分化癌的适应证，临床使用中并未出现更多、更新的副反应，主要副反应包括疲乏、发热、恶心等，严重不良反应发生率不高（<5%）。
为什么要这两个药联合使用？单用一个不行吗？
联合方案中，达拉非尼能抑制BRAF最常见的突变类型——BRAF V600，而曲美替尼则是一种MEK抑制剂。MEK在BRAF基因的下游通路上，它们属于同一条信号通路（MAPK信号传导通路），若仅抑制突变的BRAF基因，肿瘤细胞可能激活其下游的MEK，仍能持续增殖，只有同时抑制了突变的BRAF和MEK，才能有效阻止癌细胞生长。
中国患者能用这个新方案吗？
预计这两个药最快明年能在我国上市，到时候我国患者也有望使用这一方案。
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